免预处理，一月几乎完全清除致病细胞，CAR-T治疗自免疾病结果亮眼
Cabaletta Bio近日公布其RESET-PV临床试验的初步数据。该试验旨在评估其在研自体CAR-T细胞疗法rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名CABA-201）在无需预处理的情况下治疗寻常型天疱疮（PV）的效果。结果显示，接受1×10 个细胞/公斤剂量rese-cel的三名可评估患者，在输注后一个月，其B细胞几乎完全清除，两名患者实现自身抗体的快速下降和几乎完全的临床症状缓解；截至数据截止，三名患者均已停用免疫调节药物，并全部停用或正在减量使用糖皮质激素。研究同时观察到，在无预处理条件下，三名患者体内的CAR-T细胞扩增水平与其他RESET试验中30余名接受预处理患者的扩增情况相似。
这些初步数据支持在当前剂量下继续探索rese-cel无需预处理的治疗方案，并评估该方案在其他自身免疫疾病中的应用潜力。Cabaletta Bio指出，截至2025年9月30日，其在肌炎、红斑狼疮、硬皮病和重症肌无力等适应症的RESET系列1/2期成年患者队列已全部入组。Rese-cel是一种在研的自体CAR-T细胞疗法，采用全人源CD19结合域与4-1BB共刺激结构域设计，旨在通过一次按体重计算的单次输注，暂时但深度清除CD19阳性细胞，以重置免疫系统，实现无需长期治疗即可获得持久的临床缓解。
近80%癌症患者2年后仍存活，靶向免疫疗法2b期临床结果积极
OS Therapies今日宣布，其进行中的2b期临床试验获得积极结果。该试验旨在评估现货型免疫治疗候选药物OST-HER2在病灶完全切除的肺转移性骨肉瘤患者中，用于预防或延缓复发的疗效。分析显示，与历史对照组的40%相比，OST-HER2治疗组在可评估的36例患者中有75%（27例；另有5例失访）自最近一次肺部切除术起算的2年时仍存活，差异具统计学意义（p<0.0001）。分层分析进一步显示，达到12个月无事件生存（EFS）的患者，其2年总生存率为100%。
OST-HER2是一种创新免疫疗法，通过使用生物工程改造的单核细胞增生李斯特菌（Listeria monocytogenes）作为载体表达HER2蛋白，诱发对HER2阳性癌细胞的强效免疫反应。作为现货型方案，该疗法旨在清除表达HER2的原发肿瘤细胞并预防转移，从而推迟疾病复发；同时可作为单药使用，或与已获批疗法联合，以期提升患者的总生存率。
15亿美元布局体内细胞疗法！百时美施贵宝达成收购协议
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）与Orbital Therapeutics今日宣布达成协议，百时美施贵宝将以15亿美元收购Orbital。Orbital致力于开创下一代RNA药物，在体内对免疫系统进行重编程，以满足不同疾病潜在生物学及其复杂性对疗法精准性、可控性与灵活性的要求。本次交易还包含其专有RNA平台，该平台整合环状与线性RNA工程化改造、先进的脂质纳米颗粒（LNP）递送及AI驱动设计，旨在实现持久、可编程的RNA疗法，以契合更广泛疾病谱的差异化需求。
根据协议，百时美施贵宝将获得Orbital旗下管线，其中主打的RNA免疫候选疗法OTX-201目前处于支持IND的临床前研究阶段。该候选疗法由优化的环状RNA构成，可在体内表达靶向CD19的钱和抗原受体，并通过定向LNP递送。与体外制备的CAR-T相比，此体内生成路径由患者自身充当生产工厂，有望显著降低治疗负担并提升可及性。通过本次收购，百时美施贵宝将把OTX-201与Orbital的平台能力纳入研发体系，强化其在RNA药物与细胞免疫治疗交叉领域的布局。
[1] Cabaletta Bio Presents First Rese-cel Data with No Preconditioning Demonstrating Biologic Activity and Early Clinical Responses at the 2025 ESGCT Annual Congress. Retrieved October 10, 2025 from https://www.cabalettabio.com/investors/news-events/press-releases/detail/135/cabaletta-bio-presents-first-rese-cel-data-with-no
[2] OS Therapies Announces Statistically Significant Positive Final 2-Year Overall Survival Data from Phase 2b Trial of OST-HER2 in the Prevention or Delay of Recurrent, Fully-Resected, Pulmonary Metastatic Osteosarcoma. Retrieved October 10, 2025 from https://ir.ostherapies.com/news-events/press-releases/detail/85/os-therapies-announces-statistically-significant-positive
[3] Bristol Myers Squibb Strengthens and Diversifies Cell Therapy Portfolio with Acquisition of Orbital Therapeutics. Retrieved October 10, 2025 from https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibb-Strengthens-and-Diversifies-Cell-Therapy-Portfolio-with-Acquisition-of-Orbital-Therapeutics/default.aspx
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